Leucemia mieloide acuta: nasce la rete italiana di ricerca
Al Bambino Gesù, centro di riferimento, la sperimentazione di una nuova terapia con cellule geneticamente modificate per le forme resistenti alle cure convenzionali
La prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule Car-Natural Killer e lo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche per la leucemia mieloide acuta (Lma), un tumore del sangue molto aggressivo che in Italia colpisce circa 70 bambini all’anno. È l’impegno dei ricercatori di “Palm” (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), la nuova Rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’Ospedale pediatrico Bambino Gesù e sostenuta con oltre 3 milioni di euro da Fondazione Umberto Veronesi. L’attività della Rete contribuirà, già nell’immediato, a ottimizzare il trattamento dei bambini italiani con diagnosi di Lma e dei pazienti pediatrici dei Paesi europei che adottano il protocollo internazionale per la cura di questa malattia ematologica rara.
Si tratta infatti di un tumore raro del sangue che origina nelle cellule staminali presenti nel midollo osseo e si sviluppa rapidamente diffondendosi in tutto l’organismo. Rappresenta il 20% di tutti i casi di leucemia acuta osservati in età pediatrica, dato che si traduce, in Italia, in circa 70 nuove diagnosi all’anno nella fascia 0-18. La Lma è una malattia ancora non del tutto caratterizzata dal punto di vista genetico e molecolare, così come rimangono da chiarire compiutamente i meccanismi che portano allo sviluppo di forme recidivanti e refrattarie ai trattamenti convenzionali.
Il progetto di ricerca e sviluppo di terapie innovative per la Lma finanziato da Fondazione Umberto Veronesi avrà una durata di 5 anni e coinvolgerà l’Ospedale Bambino Gesù come Centro di riferimento, il Laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova, il Dipartimento di oncologia sperimentale dell’Istituto europeo di Oncologia di Milano e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, Usa) come Centri collaboranti e contributivi allo svolgersi del progetto. I ricercatori del network si dedicheranno all’identificazione di nuove alterazioni molecolari predittive di outcome; alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia e alla messa in atto di sperimentazioni cliniche basate sull’uso delle cellule Car- Natural Killer per i pazienti con Lma recidiva e/o refrattaria.
«Le ricerche condotte dalla rete italiana “Palm” e la prossima disponibilità dell’immunoterapia Car-NK, contribuiranno in maniera determinante al successo del protocollo clinico per la cura delle Lma che vedrà coinvolti altri Paesi europei (Italia e Germania capofila; Austria, Repubblica Ceca, Slovenia, Slovacchia, Svizzera e Polonia) che impiegheranno lo stesso protocollo di cura. Si tratta della prima esperienza transnazionale di questo tipo per la Lma», spiegano dal Bambino Gesù in una nota. Nell’ambito della collaborazione tra questi Paesi verranno attivati studi randomizzati e controllati a cui potranno accedere più di 200 bambini all’anno: «Una casistica molto ampia che consentirà anche di ridurre i tempi dei trial (circa 3 anni contro i 6 degli studi condotti al solo livello nazionale). Un’opportunità di rilievo per tanti pazienti con diagnosi di Lma che potranno così beneficiare delle stesse tecniche di indagine sul tumore e delle terapie più avanzate via via disponibili».
25 gennaio 2023