Al Gemelli il primo centro di ricerca pediatrico sulle malattie neuromuscolari

È stato inaugurato questa mattina, 25 settembre, al Policlinico Gemelli il primo istituto italiano di ricerca clinica in ambito pediatrico sulle malattie neuromuscolari, alla presenza, tra gli altri, del direttore generale della fondazione Gemelli Marco Elefanti, ed è stato presentato da Benedetta Rinaldi, giornalista e conduttrice televisiva. È il NeMO Institute of Neuromuscular Research (NINeR), a cui afferisce, da oggi, la ricerca su patologie altamente invalidanti come l’atrofia muscolare spinale (Sma) e le distrofie muscolari, con un grave impatto sociale, caratterizzate da lunghi e complessi percorsi di cura e assistenziali. A portare la loro testimonianza, le associazioni delle persone con malattia neuromuscolare e quelle impegnate in ambito sociosanitario. Ospite a sorpresa Max Giusti, che si è intrattenuto con i piccoli pazienti dando loro un messaggio di speranza e incoraggiando i ricercatori nel continuare a investire tempo, passione e competenza nella ricerca.

«Nel nostro Paese chi è malato ha deciso di assumersi una responsabilità: sostenere chi fa ricerca e vuole trovare una cura. Questa è un’alleanza fondamentale per il nostro Paese e per tutti noi. Possiamo cambiare la storia delle malattie», ha dichiarato Alberto Fontana, presidente dei centri clinici NeMO. E proprio a NeMO è andata la gratitudine del direttore scientifico della fondazione Gemelli Giovanni Scambia: «Ha dato a questo ospedale una spinta in avanti enorme. Fare ricerca oggi – ha precisato Scambia – significa tante cose: investire risorse, creare ricercatori, sperimentare sui pazienti, confrontarsi a livello internazionale. La ricerca è la base della cura, tuttavia, quello che non dobbiamo dimenticare è il fine ultimo: i nostri pazienti. Se non si ha affetto nei loro confronti non si fa ricerca bene».

Il NINeR comprende al suo interno la prima Clinical Trial Unit interamente dedicata al neuromuscolare in ambito pediatrico in Italia: un’area di 150 mq dove i bambini, insieme alle famiglie, potranno accedere alle cure sperimentali. L’unità prevede un team multispecialistico preparato per l’attivazione e la diffusione di protocolli e procedure di ricerca che rispondano ai migliori standard internazionali per lo svolgimento di trial clinici. «Grazie alla creazione del NINeR – ha spiegato il direttore scientifico Eugenio Mercuri –  potremo garantire nello stesso luogo un’assistenza clinica adeguata e di alto livello per le famiglie di bambini e ragazzi con patologie neuromuscolari  e una struttura di ricerca che possa accogliere le nuove esigenze e opportunità terapeutiche con certificazioni, protocolli, nel rispetto dei migliori standard scientifici internazionali». Oltretutto, con oltre 20 sperimentazioni cliniche per patologie neuromuscolari già attive – principalmente  per la distrofia muscolare di Duchenne e per l’atrofia muscolare spinale – il NINeR amplifica la possibilità di far parte di network scientifici a livello nazionale e internazionale, offrendo una struttura in grado di recepire studi con strategie terapeutiche di ampio raggio. «Abbiamo dovuto  inventarci la metodologia della sperimentazione – ha riferito Mercuri – perché percorrevamo strade completamente nuove». 

Di «realtà bellissima» ha parlato Anita Pallara, intervenendo a nome delle associazioni dei familiari dei pazienti. «Noi stiamo vivendo una vera e propria rivoluzione – ha detto -. Io ho 30 anni e in teoria non avrei dovuto superare i due anni di vita. Oggi i bambini che hanno la mia malattia, grazie alla ricerca possono avere una prospettiva completamente differente».

25 settembre 2019